涉及2000萬患者 罕見病用藥“可及、有保”現(xiàn)狀究竟如何 焦點速看
伴隨罕見病藥物獲批上市速度加快、納入基本醫(yī)保的藥物數(shù)量不斷增加,罕見病患者用藥的可負(fù)擔(dān)性得到有效提升。但對于高值罕見病藥物,“用不上”“用不起”“用錯藥”等問題依然困擾著許多罕見病患者家庭。
(資料圖片僅供參考)
從總量來看,中國的罕見病并不罕見。目前,國內(nèi)已知的罕見病數(shù)量有1400余種,涉及患者群體超過2000萬。
國內(nèi)罕見病主要的資金支持體系包括基本醫(yī)保和商業(yè)醫(yī)療保險。目前,醫(yī)保對罕見病用藥的覆蓋范圍正逐年擴(kuò)大,但遴選入醫(yī)保的罕見病藥物,以乙類藥品為主,部分患者仍難承擔(dān)剩余的自費費用,加之地方對大病、特病報銷額度設(shè)有封頂線,患者長期治療的疾病負(fù)擔(dān)依然較重。
另一方面,罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄只是明確了報銷屬性。近期,雖然多地通過在門診特病保障目錄中新增罕見病病種,加快推動罕見病用藥納入“雙通道”管理等方式,打通罕見病用藥的“最后一公里”,但患者要想在就近取到藥、用對藥,還受定點醫(yī)院藥占比、診療能力,多種報銷政策和管理要求以及機(jī)構(gòu)間的協(xié)調(diào)性等問題限制。
事實上,考慮到高值罕見病用藥的自身臨床價值和價格,以及醫(yī)保基金的有限空間,國家醫(yī)保局在去年10月公示的一份對人大代表建議答復(fù)中提到,特別昂貴的罕見病藥品暫無法納入醫(yī)保,也不支持地方單獨探索高值罕見病藥品保障機(jī)制。
北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長、中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會名譽(yù)主委丁潔告訴第一財經(jīng),罕見病治療的高費用首先需要通過早診斷,減少不必要的治療支持,繼而在醫(yī)保部門的協(xié)調(diào)推動下,充分發(fā)揮基本醫(yī)保的打底作用,并逐漸探索出一條基本醫(yī)保、商業(yè)惠民保、公益慈善等多方共擔(dān)、配套合理的多層級解決方案。
“國談”納保后,罕見病用藥更可及了嗎
截至去年年底,國內(nèi)已上市的罕見病藥物中,67%被納入國家醫(yī)保目錄。根據(jù)國家醫(yī)保局今年1月公布的2022年“國談”結(jié)果,又有7種罕見病用藥被新增納入。
這7種藥物分別為利司撲蘭口服溶液用散、富馬酸二甲酯腸溶膠囊、奧法妥木單抗注射液、拉那利尤單抗注射液、伊奈利珠單抗注射液、曲前列尼爾注射液和利魯唑口服混懸液,涉及脊髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、遺傳性血管性水腫、特發(fā)性肺動脈高壓和視神經(jīng)脊髓炎等疾病治療。
但在罕見病藥物“納保”之后,接下來,還需要在地方建立暢通的配送渠道,公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)臨床需要,通過藥采平臺進(jìn)行采購。換言之,藥物是否能進(jìn)入醫(yī)保定點醫(yī)療機(jī)構(gòu),關(guān)乎罕見病用藥保障的落地。
目前,新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實施已有近2個月。地方優(yōu)化調(diào)整對罕見病患者的保障行動還在進(jìn)行中。
4月23日,安徽醫(yī)保局發(fā)布“關(guān)于優(yōu)化基本醫(yī)療保險門診慢特病病種及認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)的通知(征求意見稿)”,脊髓性肌萎縮癥和β-地中海貧血2種罕見病擬被納入該省慢特病保障范圍。同時,針對這兩種罕見病,安徽還擬新增5種病種門診用藥目錄。
以脊髓性肌萎縮癥為例,職工醫(yī)保年度報銷限額為12.8萬元,擬納入門診報銷用藥有兩種。一種為利司撲蘭口服溶液用散,今年以3780元/瓶的價格進(jìn)入國家醫(yī)保目錄。另一種為諾西那生鈉注射液,在2021年“國談”中,其5ml單瓶售價由70萬元降至3.3萬元,降幅超過95%,一度引起社會廣泛關(guān)注。
回顧來看,這已經(jīng)是安徽半年來第二次調(diào)整基本醫(yī)療保險門診慢特病病種及門診用藥目錄。
在浙江,當(dāng)?shù)蒯t(yī)保局近日公布了“全省三級醫(yī)療機(jī)構(gòu)談判藥品配備情況一覽表(一季度)”。記者梳理發(fā)現(xiàn),在今年7款新納入國家醫(yī)保目錄的罕見病藥物中,浙江省人民醫(yī)院和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院等少數(shù)省會城市內(nèi)的三級醫(yī)院已新配備富馬酸二甲酯腸溶膠囊;對于諾西那生鈉注射液,亦有以罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成員單位為主的數(shù)個三級醫(yī)院達(dá)成采購意愿。
不過,對于該省多數(shù)三級醫(yī)院,無論是富馬酸二甲酯腸溶膠囊等7款新增罕見病醫(yī)保用藥,還是諾西那生鈉注射液等此前被納入醫(yī)保的高值孤兒藥,都還沒有或少有新增配備。
丁潔表示,目前,相當(dāng)比例的公立醫(yī)院采購罕見病藥物的意愿并不高,這和醫(yī)院藥占比考核指標(biāo)有關(guān)。雖然國家醫(yī)保局已經(jīng)提出“將合理使用的談判藥品單列,不納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥占比、次均費用等影響其落地的考核指標(biāo)范圍”,但地方落地見效還需要時間。
與此同時,不同醫(yī)院的診療水平、運營能力存在較大差異,加之罕見病病種多、每種罕見病患者占比又少,丁潔認(rèn)為,不能寄希望于每一家醫(yī)保定點醫(yī)院都配有罕見病用藥。
“2019年,國家衛(wèi)生健康委在全國各個省市共計遴選了324家醫(yī)院組建全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng),并明確了各地的牽頭醫(yī)院,以此建立雙向轉(zhuǎn)診、遠(yuǎn)程會診機(jī)制。對于這324家醫(yī)院至少應(yīng)該給出綠燈,讓他們在采購罕見病用藥時沒有那么多顧慮?!倍嵎Q。
解決高值罕見病藥品“入院難”問題的另一種思路是在確保用藥安全的前提下,讓已被納入醫(yī)保目錄的罕見病藥物,加快進(jìn)入社會藥店。即落實將定點零售藥店納入談判藥供應(yīng)保障范圍的“雙通道”政策。
國家醫(yī)保局曾在今年年初提出,鼓勵各地醫(yī)保部門開展探索,優(yōu)先將競價藥品通用名下價格不高于支付標(biāo)準(zhǔn)的品種納入定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)和“雙通道”藥店配備范圍。迄今,江蘇、浙江、福建等全國多個省份已相繼發(fā)布通告稱,將新增國談藥品、競價藥品納入“雙通道”管理。
建立“1+4”多方共付機(jī)制
從“有藥治”“藥可及”到“藥有?!保诙嵖磥?,還有很長的一段路要走。
她告訴記者,對于高值罕見病藥如何獲得可持續(xù)性保障的問題,目前,業(yè)界共同倡導(dǎo)的解決思路是通過“1+4”多方共付機(jī)制,來推動罕見病多層次醫(yī)療保障體系的落地。
“1”是指建議將目前被納入罕見病目錄中的121種疾病的相關(guān)藥物,逐步納入國家基本醫(yī)保用藥目錄,或在政策允許的情況下,進(jìn)入省級統(tǒng)籌范疇。同時,隨著未來更多罕見病病種被納入罕見病目錄,更多新藥在本土研發(fā)上市,列入醫(yī)保的藥品品種也需要進(jìn)行動態(tài)調(diào)整。
“4”是指建立國家和省級兩級政府罕見病專項救助項目、統(tǒng)籌安排慈善基金、引導(dǎo)商業(yè)保險進(jìn)入、個人支付相結(jié)合,共同為患者提供醫(yī)療保障。
丁潔認(rèn)為,對于高值孤兒藥,需要打破“50萬不談、30萬不入”的醫(yī)保準(zhǔn)入壁壘,這既非意味著讓藥企低于成本降價,也不是讓醫(yī)保基金承擔(dān)全部費用,而是作為一個先決條件,讓藥物有一個更容易觸達(dá)患者的渠道?;踞t(yī)保顧名思義是“?;尽?,因此,如果對罕見病過度傾斜,也不現(xiàn)實。一種破局思路是在國家層面構(gòu)建起罕見病多層級創(chuàng)新支付體系,將納入醫(yī)保后的罕見病藥物費用,由醫(yī)保、商業(yè)保險、慈善和患者個人分別按照一定比例支付。
其中,在商業(yè)保險方面,她認(rèn)為現(xiàn)在更可行的獲取方式是通過城市惠民保,多地已有試點探索。
也有醫(yī)藥界人士告訴記者,目前,在相當(dāng)比例的惠民保產(chǎn)品中,特藥目錄中的藥物實則多為醫(yī)保目錄中的藥物,或者醫(yī)保目錄中的藥物擁有更高的賠付金額。此外,惠民保產(chǎn)品可能會限制既往病癥,有的還要求患者先墊付后報銷,產(chǎn)品對于罕見病患者的普惠性還有待提高。
“不必要卻難以避免”的負(fù)擔(dān)如何解
除了“必要卻不可及”的疾病負(fù)擔(dān),罕見病患者的另一種疾病負(fù)擔(dān)則是“不必要卻難以避免” 。
由于各地罕見病診療能力差異大、基層醫(yī)院對罕見病認(rèn)識不足,誤診率高、確診時間長等問題,在罕見病患者群體中屢見不鮮。國家衛(wèi)健委日前發(fā)布的“2023年罕見病質(zhì)控改進(jìn)目標(biāo)”中亦提出,“提高罕見病的規(guī)范診斷和治療率”, 旨在改善罕見病漏診誤診率高、診療質(zhì)量良莠不齊的現(xiàn)狀。
在丁潔看來,早期診斷不充分、不及時,乃至誤診,既有可能加重患者的病情,也會給患者家庭帶來額外的疾病用藥和治療支出。因此,需要從診療上入手,提高醫(yī)生的診療水平和區(qū)域間診療的同質(zhì)化程度。
此外,研究顯示,95%的罕見病迄今尚沒有研發(fā)出特效藥。那么對于這些疾病家庭,“早診斷”或者持續(xù)性治療的開支,是否意味著錢都“打了水漂”?
丁潔說,罕見病多為終身性疾病,通過有效治療,患者可以有質(zhì)量地與疾病共存,這是對患者家庭的一種減負(fù)。同時,無特效藥并非無藥可醫(yī),仍有一些價格可及的治療藥物,能夠緩解罕見病患者癥狀。
根據(jù)北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會和全國罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會議去年對121種罕見病用藥的調(diào)研,很多藥物對罕見病癥狀起到一定的緩解作用,且藥物價格不貴。但這其中,有將近37%的藥品沒有罕見病相關(guān)適應(yīng)證,這為醫(yī)生處方和醫(yī)保報銷帶來障礙。
在丁潔看來,前述兩種現(xiàn)象的存在,又給罕見病患者的保障體系提出了兩點要求:其一,提高對患者長期醫(yī)療服務(wù)和“帶病體”生存的醫(yī)療保障水平;其二,加大醫(yī)保覆蓋罕見病適應(yīng)證的藥品品種。
(文章來源:第一財經(jīng))
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